2.4.Растения-продуценты фармацевтических белков

За последние несколько лет в ведущих биотехнологических центрах мира созданы трансгенные растения-продуценты широкого спектра гормонов, цитокинов, факторов роста и ферментов, имеющих потенциальное применение в фармакологии (табл. 3). Все они не уступали по биологической активности аналогам, получаемым из других систем экспрессии.

По закону, принятому Всемирной организацией здравоохранения, любые предлагаемые источники лекарственных препаратов, в частности трансгенные растения, должны быть зарегистрированы и пройти серию клинических испытаний. Первые клинические испытания трансгенных растений риса, синтезирующих активный человеческий a-1-антитрипсин для терапии фиброзного кистоза, были начаты в 1998 г (Бурьянов и др., 2006).

Производство рекомбинантных белков для медицинских целей с использованием традиционных систем требует значительных финансовых затрат. Так, например, недостаток лизосомального фермента гликоцереброзидазы в организме вызывает синдром Гоше. Единственным видом терапии этого заболевания является внутривенное введение гликоцереброзидазы. Долгое время этот белок получали из плаценты человека, на поддержание жизни одного пациента в течение года требовалось 160000$. Переключение продукции гликоцереброзидазы на культуру клеток млекопитающих снизило стоимость этого препарата, однако не вытеснило его из группы "самых дорогих лекарств в мире". В 1999 г. сотрудниками корпорации CropTech было показано, что трансгенные растения способны синтезировать биологически активную гликоцереброзидазу человека. В дальнейшем были получены высокопродуктивные трансгенные растения табака, в которых содержание гликоцереброзидазы человека варьировало от 1 до 10 % TSP. Ожидается, что получение рекомбинантной гликоцереброзидазы из таких растений позволит значительно снизить её стоимость (http://www.cbio.ru).

Заключение

Технология создания трансгенных организмов является одной из наиболее бурно развивающихся биотехнологий в последние 10 лет. Трансгенные животные и растения широко используются как для решения большого числа теоретических задач, так и в практических целях для биомедицины и сельского хозяйства. Некоторые научные проблемы не могли бы быть решены без создания трансгенных организмов. На модели трансгенных лабораторных животных проводятся широкие исследования по изучению функции различных генов, регуляции их экспрессии, фенотипическому проявлению генов, инсерционному мутагенезу и др. Трансгенные животные важны для различных биомедицинских исследований. Существует множество трансгенных животных, моделирующих различные заболевания человека (рак, атеросклероз, ожирение и др.) В практических целях трансгенные животные используются различными зарубежными фирмами как коммерческие биореакторы, обеспечивающие производство разнообразных медицинских препаратов (антибиотиков, факторов свертываемости крови и др.). Кроме того, перенос новых генов позволяет получать трансгенных животных, отличающихся повышенными продуктивными свойствами или устойчивостью к различным заболеваниям, вызываемым вирусами и другими патогенами. В настоящее время человечество уже использует множество продуктов, получаемых с помощью трансгенных организмов.

Одним из главных достижений современной биотехнологии является производство рекомбинантных или генно-инженерных терапевтических белков человека в промышленных масштабах. В настоящее время в разных странах их выпускается более 120, из которых 100, пройдя клинические испытания, разрешены к использованию в Европейском Союзе и США. Генно-инженерные гормоны, ферменты, факторы роста тканей и системы свертывания крови, антитела, иммуномодуляторы, белки женского молока — это эффективные, но дорогостоящие и дефицитные лекарственные средства нового поколения.

Получение трансгенных особей, которых можно использовать в качестве продуцентов для производства лекарственных белков человека, является крупнейшим шагом в становлении фармацевтической промышленности нового типа. Это позволит существенно повысить качество и объемы выпуска таких препаратов, что, в свою очередь, сделает их доступными широкому кругу пациентов.

ЛИТЕРАТУРА

1. Бурьянов Я.И., Быков В.А., Рукавцова Е.Б., Шульга Н.Я. Трансгенные растения для фармакологии //Вопросы биологической, медицинской и фармацевтической химии.- 2006. № 2. С. 3-12.

2. Глик Б., Пастернак Дж. Молекулярная биотехнология. Принципы и применение //М. – Мир. –2002.

3. http://www.bionet.nsc.ru

4. http://www.biotechnolog.ru/htm

5. http://www.cbio.ru

6. http://innosfera.org

7. http://www.rffi.ru

8. http://www.transgene.ru/en/transformation.html

9. http://www.wikidocs.ru/preview